阿斯利康治疗罕见的、进行性遗传疾病药物获国家药监局（NMPA）批准| 最新资讯

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5月8日，阿斯利康宣布科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。

NF1 是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断。30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

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此次司美替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的SPRINT研究中 Stratum 1人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知，但由于症状是逐渐出现并且非常复杂，患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示，司美替尼的获批不仅为患儿提供了改变生命轨迹的治疗选择，也促进I型神经纤维瘤病的诊疗理念发生了转变。“我们期待创新药物持续取得突破，也期盼通过多学科参与，帮助患者更好地进行疾病管理。”

据悉，II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到66%（50名患者中有33名部分缓解）。ORR是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比。

因疾病的复杂性，NF1患者常面临沉重的疾病负担，早期干预至关重要。 阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊 表示，很高兴能为中国NF1 患者带来首个药物治疗方案。以患者为中心，阿斯利康凭借领先的科学创新实力和在罕见病领域的前瞻性布局，将继续加速引入罕见病创新药品，为中国罕见病患者造福。

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